Theranexus: le titre grimpe, résultats positifs dans Batten
information fournie par Zonebourse 14/05/2025 à 14:45
Vers 14h30, l'action bondit de 90% dans des volumes plus de trois fois supérieurs à ceux des quatre dernières séances de Bourse pour revenir à des plus hauts depuis 2023.
Le spécialiste des maladies neurologiques rares a fait part hier soir de nouvelles données issues de la vie réelle venant conforter fortement l'efficacité de son miglustat dans le traitement de la maladie CLN3, également appelée maladie de Batten juvénile.
Cette analyse a mis en évidence une différence 'statistiquement significative et cliniquement pertinente', avec une préservation notable de l'acuité visuelle chez les patients traités par rapport aux patients non traités.
Ces résultats viennent s'ajouter aux données positives déjà obtenue dans le cadre de son étude de phase 1/2, souligne Theranexus, qui précise que le critère d'évaluation utilisé dans cette analyse en vie réelle est identique à celui qui a été retenu pour l'essai pivot de phase 3 à venir, dont le design a été validé par la FDA américaine et l'Agence européenne des médicaments (EMA).
La forme juvénile de la maladie de Batten est une maladie génétique du système nerveux, rare et mortelle, pour laquelle il n'existe aucun traitement.
Elle se traduit par une perte progressive de la vision, qui apparaît entre les âges de 4 et 6 ans, avant des troubles cognitifs, des troubles comportementaux et des difficultés motrices.
Les patients déclinent ensuite physiquement et mentalement à tel point qu'ils doivent se déplacer en fauteuil roulant voire rester alités avant de mourir prématurément.
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